Aree terapeutiche

Atassia di Friedreich

Atassia di Friedreich (FA)

La FA è una malattia neuromuscolare genetica e debilitante, che abbrevia la durata della vita  delle persone colpite, circa 15.000  in tutto il mondo.1 I primi sintomi della FA, come la progressiva perdita di coordinazione, la debolezza muscolare e l'affaticamento, compaiono tipicamente nei bambini e possono sovrapporsi ad altre malattie. Molte persone con FA utilizzano ausili per la deambulazione e spesso necessitano di una sedia a rotelle. La maggior parte delle persone deve utilizzare una sedia a rotelle entro 10-20 anni dall’esordio.

Altri sintomi che possono presentarsi nelle persone con FA includono I disturbi della vista, la perdita dell'udito, le difficoltà nell'eloquio, la scoliosi aggressiva, il diabete mellito e una grave compromissione cardiaca.1

Il nostro approccio

Biogen ha acquisito Reata Pharmaceuticals nel settembre 2023 e siamo orgogliosi di continuare l’eccezionale lavoro effettuato da Reata, al fine di rendere disponibile il primo e unico trattamento approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) e dall’Agenzia Europea del farmaco (EMA) per le persone con FA di età pari o superiore a 16 anni.

Biogen si avvarrà della sua esperienza e delle sue competenze nell’ambito delle malattie rare per contribuire a rendere disponibile questa terapia alle persone colpite da questa malattia devastante anche Italia.

Dati e numeri

75%

Circa il 75% delle persone colpite da FA viene diagnosticata tra i 5 e i 18 anni di età.1

37 anni

L'aspettativa di vita media per le persone colpite da FA è di 37 anni.2

10–20 anni

La maggioranza delle persone con FA necessita di utilizzare una sedia a rotelle nell’arco di 10-20 anni dall’esordio della malattia.3

Bibliografia
  1. Friedreich's Ataxia Research Alliance - What is FA? (curefa.org). Accessed on: January 2024
  2. Parkinson MH, Boesch S, Nachbauer W, Mariotti C, Giunti P. Clinical features of Friedreich's ataxia: classical and atypical phenotypes. J Neurochem. 2013 Aug;126 Suppl 1:103-17. doi: 10.1111/jnc.12317. PMID: 23859346.
  3. Rummey et al., E Clinical Medicine 18, 2020