Scienza e innovazione
Ricerca e sviluppo
Standard di eccellenza nella Ricerca e sviluppo (R&D)
Sfruttiamo la nostra conoscenza dei processi fisiopatologici e delle caratteristiche delle malattie per aprire la strada a nuovi potenziali trattamenti con l'obiettivo di fare la differenza per le tante persone che affrontano malattie complesse e drammatiche. La nostra Ricerca & Sviluppo è guidata dalla possibilità di migliorare la vita delle persone.
Lavoriamo in aree terapeutiche dove permangono i più ampi bisogni medici ancora insoddisfatti. Lavoriamo senza sosta, consapevoli che nuove possibilità straordinarie attendono solo di essere scoperte. Da azienda leader nelle biotecnologie, lavoriamo guardando a quei momenti unici che possono rappresentare delle svolte storiche nella nostra ricerca di trattamenti innovativi.
Aree terapeutiche
Le nostre profonde competenze in ambito scientifico e il nostro coraggio nell’affrontare i rischi ci rendono leader nella ricerca e nello sviluppo di farmaci innovativi, che hanno il potenziale di migliorare la vita delle persone.
Sclerosi multipla
Il nostro portfolio di terapie per il trattamento della SM è ampio e diversificato. Stiamo sperimentando approcci diversi per approfondire la nostra conoscenza di questa malattia neurologica e delle modalità di trattamento.
Malattia di Alzheimer e demenza
Il nostro portfolio di terapie sperimentali comprende varie potenziali molecole mirate a intervenire nella fase iniziale della malattia di Alzheimer. Sfruttiamo i progressi della biologia molecolare e cellulare, mettendoli in correlazione con le scoperte nell’ambito della genetica umana.
Malattie neuromuscolari
Il nostro impegno in ambito neuromuscolare si concentra su due aree principali: l’atrofia muscolare spinale (SMA) e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Abbiamo sviluppato e reso disponibile il primo trattamento approvato per la SMA e i nostri scienziati continuano a sperimentare nuove potenziali terapie per le persone che convivono con la SMA e nuovi potenziali trattamenti per la SLA.
Neuropsichiatria
La neuropsichiatria è un'area dove permangono rilevanti bisogni medici ancora insoddisfatti e dove esistono ambiti di correlazione con altre malattie neurologiche, in aree terapeutiche che conosciamo bene e che sono al centro della nostra attività.
Immunologia specializzata
Grazie alla nostra esperienza e competenza nell’ambito della neuroimmunologia, siamo entusiasti della possibilità di raggiungere nuove scoperte scientifiche in area immunologica.
Malattia di Parkinson e disturbi del movimento
Siamo impegnati nello sviluppo pre-clinico e clinico di un portfolio di terapie sperimentali per il trattamento della malattia di Parkinson e di altri disturbi del movimento, con soluzioni mirate a colpire le cause genetiche della malattia e i suoi meccanismi patologici.
Neurovascolare
Abbiamo un portfolio innovativo di formulazioni mirate ad agire sull’infiltrazione di cellule immunitarie periferiche, sull’edema cerebrale, sull’attivazione delle cellule gliali e sui percorsi di morte cellulare, con il potenziale di trasformare i paradigmi di trattamento delle lesioni cerebrali gravi.
Malattie genetiche e disturbi del neurosviluppo
Aspiriamo a sviluppare trattamenti che possano fornire benefici significativi alle persone che convivono con malattie genetiche e disturbi del neurosviluppo. Grazie alle nostre conoscenze sul genoma umano e sul sequenziamento del DNA di nuova generazione, stiamo lavorando sui disordini che causano epilessia, ritardi nello sviluppo e disabilità cognitive.
Modalità
Grazie alle nostre conoscenze relative alle diverse modalità farmacologiche e alla nostra capacità di utilizzare terapie a piccole molecole, agenti terapeutici a struttura proteica, oligoneuclotidi antisenso e terapie genetiche, siamo in grado di adottare la modalità più appropriata per ciascun obiettivo terapeutico.
Piccole molecole
Le terapie a piccole molecole si distinguono dagli altri farmaci perché spesso prevedono l’assunzione per via orale di una pillola che consente la distribuzione immediata del principio attivo a cellule e tessuti. I chimici farmaceutici puntano a ottimizzare la potenza delle molecole iniziali che andranno a colpire il bersaglio biologico desiderato, intervenendo anche sulle sue proprietà fisiche per massimizzare il potenziale terapeutico del farmaco.
Agenti terapeutici a struttura proteica
Gli agenti terapeutici a struttura proteica, anche detti farmaci biologici, hanno spesso dimensioni di migliaia di volte più piccole dei farmaci a piccole molecole. Nonostante questa tipologia di farmaci sia molto più complicata da realizzare e caratterizzare, i farmaci biologici consentono agli scienziati di affrontare malattie gravi in modi che sarebbero impossibili con altre tecnologie.
Oligonucleotidi antisenso
Gli oligonucleotidi antisenso (ASO) sono acidi nucleici sintetici a singolo filamento, composti da otto a 50 nucleotidi che si legano all’RNA e che interferiscono con l’espressione del gene target. Gli ASO modificano l’RNA attraverso numerosi meccanismi specifici e possono ripristinare l’espressione proteica desiderata oppure ridurre e modificare le proteine nocive.
Terapia genetica
Le terapie genetiche sono mirate a colpire le cause alla base delle malattie genetiche e ci consentono di ampliare il nostro potenziale di trattamento di malattie fino ad oggi incurabili, costruendo sui recenti progressi fatti nella conoscenza del genoma umano.
Collabora con noi
Siamo felici di poter collaborare con altri innovatori. Contattaci se la tua azienda o istituto desidera condividere potenziali asset o tecnologie per future collaborazioni.
- GBD 2015 Neurological Disorders Collaborator Group. Global, regional, and national burden of neurological disorders during 1990-2015: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2015. Lancet Neurol. 2017;16(11):877-897. doi:10.1016/S1474-4422(17)30299-5